隨著科學研究的進展，目前已經發現很多癌變的關鍵基因。通過小分子靶向藥物或單克隆抗體藥物，作用於此類癌基因的細胞表達產物，可以有效阻斷相應的訊號傳導，抑制癌細胞的增殖活性，甚至直接導致癌細胞凋亡。
目前，國內已經上市了相當數量的靶向腫瘤藥物，並且國內藥企也有自行研發此類藥物，相信隨著醫保制度的不斷完善，未來將會有更多患者能夠用上此類靶向藥物。
以下列舉了部分常見的癌症治療靶點及相關藥物：
肺癌
| 靶點 | 藥物 |
| EGFR（HER1/ERBB1） | Gefitinib（吉非替尼） |
| Erlotinib（厄洛替尼） |
| Icotinib（埃克替尼） |
| Osimertinib（奧希替尼） |
| Necitumumab（耐昔妥珠單抗） |
| EGFR（HER1/ERBB1）、HER2 | Afatinib（阿法替尼） |
| ALK | Ceritinib（色瑞替尼） |
| Brigatinib（布加替尼） |
| Alectinib（艾樂替尼） |
| ALK、Met、ROS | Crizotinib（克唑替尼） |
| BRAF | Dabrafenib（達拉非尼） |
| MEK | Trametinib（曲美替尼） |
| PD-1 | Nivolumab（納武單抗） |
| Pembrolizumab（派姆單抗） |
| VEGFR2 | Ramucirumab（雷莫蘆單抗） |
| Cabozantinib（卡博替尼） |
| VEGF | Bevacizumab（貝伐珠單抗） |
| PD-L1 | Atezolizumab（阿特朱單抗） |
乳腺癌
| 靶點 | 藥物 |
| HER2 (ERBB2/neu) | Trastuzumab（曲妥珠單抗） |
| Pertuzumab（帕妥珠單抗） |
| Ado-trastuzumab emtansine (T-DM1)（曲妥珠單抗抗體-藥物偶聯物） |
| Neratinib（來那替尼） |
| Pyrotinib（吡咯替尼） |
| HER2 (ERBB2/neu)、EGFR (HER1/ERBB1) | Lapatinib（拉帕替尼） |
| mTOR | Everolimus（依維莫司） |
| CDK4，CDK6 | Palbociclib（帕博西尼） |
| Ribociclib（瑞博西尼） |
結直腸癌
| 靶點 | 藥物 |
| EGFR (HER1/ERBB1) | Cetuximab（西妥昔單抗） |
| Panitumumab（帕尼單抗） |
| KIT, PDGFRβ, RAF, RET, VEGFR1/2/3 | Regorafenib（瑞格非尼） |
| VEGFA/B、PIGF | Ziv-aflibercept（阿柏西普） |
| VEGFR2 | Ramucirumab（雷莫蘆單抗） |
| VEGF | Bevacizumab（貝伐珠單抗） |
白血病
| 靶點 | 藥物 |
| KIT、PDGFR、ABL | Imatinib（伊馬替尼） |
| ABL | Nilotinib（尼洛替尼） |
| Dasatinib（達沙替尼） |
| Bosutinib（博舒替尼） |
| ABL、FGFR1-3、VEGFR2、BTK、FLT3 | Ponatinib（普納替尼） |
| FLT3 | Midostaurin |
| BTK | Ibrutinib（依魯替尼） |
| CD20 | Rituximab（利妥昔單抗） |
| Obinutuzumab（奧濱尤妥珠單抗） |
| Ofatumumab（奧法木單抗） |
| CD52 | Alemtuzumab（阿侖單抗） |
| PI3Kδ | Idelalisib（艾代拉里斯） |
| CD19、CD3 | Blinatumomab（博納吐單抗） |
| BCL2 | Venetoclax |
淋巴瘤
| 靶點 | 藥物 |
| BTK | Ibrutinib（依魯替尼） |
| CD20 | Rituximab（利妥昔單抗） |
| Ibritumomab（替伊莫單抗） |
| Obinutuzumab（奧濱尤妥珠單抗） |
| Tositumomab（託西莫單抗） |
| CD30 | Brentuximab vedotin（本妥昔單抗） |
| HDAC | Romidepsin（羅米地辛） |
| Vorinostat（伏立諾他） |
| Belinostat（貝利司他） |
| PI3Kδ | Idelalisib（艾代拉里斯） |
| PD-1 | Nivolumab（納武單抗） |
| Pembrolizumab（派姆單抗） |
| 蛋白酶 | Bortezomib（硼替佐米） |
多發性骨髓瘤
| 靶點 | 藥物 |
| HDAC | Panobinostat（帕比司他） |
| 蛋白酶 | Carfilzomib（卡非佐米） |
| Bortezomib（硼替佐米） |
| Ixazomib（伊沙佐米） |
| CD38 | Daratumumab（達雷木單抗） |
| SLAMF7 (CS1/CD319/CRACC) | Elotuzumab（埃羅妥珠單抗） |
甲狀腺癌
| 靶點 | 藥物 |
| EGFR (HER1/ERBB1)，RET，VEGFR2 | Vandetanib（凡德他尼） |
| FLT3，KIT，MET，RET，VEGFR2 | Cabozantinib（卡博替尼） |
| VEGFR2 | Lenvatinib（樂伐替尼） |
| KIT，VEGFR，PDGFR，RAF | Sorafenib（索拉非尼） |
黑色素瘤
| 靶點 | 藥物 |
| PD-1 | Nivolumab（納武單抗） |
| Pembrolizumab（派姆單抗） |
| CTLA-4 | Ipilimumab（易普利姆瑪） |
| BRAF | Vemurafenib（維莫非尼） |
| Dabrafenib（達拉菲尼） |
| MEK | Trametinib（曲美替尼） |
| Cobimetinib（卡比替尼） |
| Aldesleukin（重組人白介素-2） |
腎癌
| 靶點 | 藥物 |
| PD-1 | Nivolumab（納武單抗） |
| VEGFR2 | Lenvatinib（樂伐替尼） |
| Aldesleukin（重組人白介素-2） |
| VEGFR, PDGFR, KIT | Pazopanib（培唑帕尼） |
| KIT, PDGFR, RAF, VEGFR | Sorafenib（索拉非尼） |
| PDGFRα/β，VEGFR1/2/3，KIT，FLT3，RET | Sunitinib （舒尼替尼） |
| VEGF | Bevacizumab（貝伐珠單抗） |
| KIT,PDGFRβ, VEGFR1/2/3 | Axitinib（阿昔替尼） |
| mTOR | Everolimus（依維莫司） |
| Temsirolimus（替西羅莫司） |
| FLT3，KIT，MET，RET，VEGFR2 | Cabozantinib（卡博替尼） |
膀胱癌（尿路上皮癌）
| 靶點 | 藥物 |
| PD-L1 | Atezolizumab（阿特珠單抗） |
| Durvalumab |
| Avelumab |
| PD-1 | Nivolumab（納武單抗） |
| Pembrolizumab（派姆單抗） |
胃腸道間質瘤
| 靶點 | 藥物 |
| KIT, PDGFRβ, RAF,RET, VEGFR1/2/3 | Regorafenib（瑞戈非尼） |
| ABL, PDGFR, KIT | Imatinib（伊馬替尼） |
| PDGFRα/β, VEGFR1/2/3KIT, FLT3, RET | Sunitinib（舒尼替尼） |
肝癌
| 靶點 | 藥物 |
| VEGFR, PDGFR, KIT, RAF | Sorafenib（索拉非尼） |
| KIT, PDGFRβ, RAF, RET, VEGFR1/2/3 | Regorafenib（瑞戈非尼） |
胃癌或食管胃結合部癌
| 靶點 | 藥物 |
| VEGFR2 | Ramucirumab（雷莫蘆單抗） |
| HER2 | Trastuzumab（曲妥珠單抗） |
胰腺癌
| 靶點 | 藥物 |
| EGFR (HER1/ERBB1) | Erlotinib（厄洛替尼） |
| mTOR | Everolimus（依維莫司） |
| PDGFRα/β, VEGFR1/2/3KIT, FLT3, RET | Sunitinib（舒尼替尼） |
婦科癌症
| 疾病 | 靶點 | 藥物 |
| 卵巢癌 | PARP | Olaparib（奧拉帕尼） |
| Niraparib |
| Rucaparib |
| 卵巢癌 | VEGF | Bevacizumab（貝伐珠單抗） |
| 宮頸癌 |
| 輸卵管癌 |
| 輸卵管癌 | PARP | Niraparib |
軟組織肉瘤
| 靶點 | 藥物 |
| VEGFR，PDGFR，KIT | Pazopanib（培唑帕尼） |
| PDGFRα | Olaratumab |
