盤點國外治療肝豆狀核變性的常用藥物

1956年，Walshe率先用青黴胺PCA治療2例WD，並於1960年將PCA治療WD患者的療效作了詳細的觀察和總結。迄今，PCA仍為國內外治療WD的首選藥物。儘管青黴胺具有尿排銅量較高的優點，但PCA副反應較多，不少病人由於副反應而被迫停藥。因此，正如Walshe1982、所言，WD的治療必須期待有新的驅銅藥以補充青黴胺的不足。

多數學者證明，食物中的鋅抑制銅的吸收，血液中銅和鋅的含量呈負相關，血漿鋅濃度增高，銅含量相應減少。美學者Schouwink於1961年始用醋酸鋅治療HLD，BrewerGJ於1982年開始進行系列研究，獲的良好療效，推薦作為治療HLD首選，該藥於1997年獲美國食品與藥物管理局FDA認證。

三乙烯羥化四甲胺triethylenetetraminedihydrochloride，trientine，TETATETA是一種多胺類金屬絡合劑，1982年FDA指定為對不能耐受PCA的HLD患者的治療藥物。本品極易吸收，迄今尚無有關TETA在體內代謝的研究報道。有人認為TETA在體內可能透過與球蛋白競爭和銅絡合，使尿排銅增加。

四硫鉬酸鹽Tetrathiomolybdate，TM，Harper和Walshe於1984年始用於治療HLD，從鉬銅拮抗作用、鉬中毒銅解救有效的事實啟發，發現並製成和應用TM治療肝豆狀核變性的新藥。美國密西根大學BrewerGJ正在進行TM的系列研究，用於D-青黴胺治療失敗的病例，每日口服60至100毫克，效果頗佳，對伴有嚴重神經症狀的病例，初期驅銅治療獲得成功。TM不僅能迅速結合胃腸道內的銅，阻斷銅吸收，還能阻滯血銅被組織細胞吸收利用，有保護神經系統功能，是一種能迅速減輕血銅毒性、驅銅於體外的理想藥物。