骨髓增生異常綜合症（MDS）是否可以骨髓移植？

　　骨髓增生異常綜合徵（MDS）是一組臨床表現、病理生理及遺傳學改變多種多樣的血液病，臨床至少分為5種型別，主要有兩大類，一類以難治性貧血（60-80%）、中性粒細胞減少或缺乏（50-60%）及中性粒細胞功能缺陷、血小板減少（40-60%）為主，並逐漸惡化；另一大類則骨髓中已經存在過多的原始細胞（5%-20%），為惡性腫瘤細胞。兩大類都可以轉化為急性白血病，後者已離白血病很近，具有與白血病一樣的疾病本質。這類疾病以中老齡患者較多，治療較為困難。本質上屬於克隆性造血幹/祖細胞發育異常的疾病，無效造血和高髓系白血病轉化是其基本特徵。

　　臨床上對MDS的治療主要有支援治療、生物反應調節劑、表觀遺傳學調節劑、不同劑量的化療、造血幹細胞移植等方法，而對於高危患者，傳統化療雖可使部分病人的病情改善或完全緩解，但緩解期非常短，3年的生存率僅為5%，成功治癒的病例少見。近年來，去甲基化藥物地西他濱治療MDS取得較好的療效，但仍難以維持療效。異基因造血幹細胞移植對MDS具有重要的治療價值，是目前唯一能夠治癒MDS的有效方法，中高危MDS患者移植治療後的長期生存率可達1/3以上。但移植適應症、移植時機及具體的移植措施，還在不斷討論進步中。

　　一般來講，如果患者處於MDS-RAEB階段，將很快進展成為急性白血病。如果有移植的條件，可儘快移植，不一定需要進行化療取得緩解。如果還沒有確定供體，也可以在尋找供體的同時，選擇地西他濱和小劑量化療等措施，爭取緩解，一旦確定供體，應儘快進行移植。目前的資料表明，年輕的患者總體療效較好，但在50歲以上人群中，各年齡組療效相近。

　　本例從確定診斷後，一直在考慮移植問題，但還是在轉變成白血病後才真正確定要移植。問題也是許多病人和家屬共同關心的，所以整理在此，供病友及其家人參考。其實如果一旦確診為MDS-RAEB，找到供體，也打算移植，還是儘早進行為好。此時患者還未經多次化療打擊，身體一般情況比較好，對移植的耐受性也較強，總體結果會比較好一些。